Partie 10 - La gestion des risques au travers des politiques de santé et systèmes

10/7 - Centres de maladies rares et centres de référence

La prise en charge des maladies rares constitue une priorité inscrite dans la loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004. Un premier appel à projets a été lancé le 27 mai 2004 par la circulaire DHOS/DGS n° 245 auprès des centres hospitaliers universitaires en vue de l'obtention du label « Centre de référence pour la prise en charge de maladies rares ». Le Plan national maladies rares (2005-2008) rappelait dans les objectifs de son axe 6 la volonté de mettre en place des centres de références pour la prise en charge des maladies rares de façon à structurer une organisation des soins au plus près des besoins des patients. Ce label correspond à la reconnaissance de l'excellence d'une organisation médicale, et vise à mettre en place progressivement des structures d'expertises nationales dans le domaine d'une ou d'un groupe de maladies rares. Cette politique qui se justifie par les difficultés rencontrées par les familles pour être orientées vers les professionnels compétents est réaffirmée dans le Plan 2011-2014.

I - Plan national maladies rares 2011-14

Définition

Une maladie rare est une affection touchant un nombre restreint de personnes, à savoir moins d'une personne sur 2 000 selon le seuil admis en Europe. En France, on dit qu'une maladie est rare si moins de 30 000 personnes en sont atteintes. On dénombre environ 7 000 maladies rares dont 80 % sont d'origine génétique, mais chaque semaine, de nouvelles maladies rares sont définies. Les maladies rares concernent 3 à 4 millions de personnes en France, et près de 25 millions en Europe. Un grand nombre de ces pathologies sont aussi dites « orphelines » parce que les populations concernées ne bénéficient pas de réponse thérapeutique.

Contexte

Les maladies rares constituent une priorité de santé publique et un enjeu de solidarité nationale. Elles ont été retenues comme l'une des cinq grandes priorités inscrites dans la loi de santé publique du 9 août 2004. Cela a conduit à la mise en œuvre d'un Plan national maladies rares (2005-2008) qui a proposé une série de mesures concrètes pour l'organisation du système de soins. Dans son axe n° 6, le premier plan avait pour objectifs d'« améliorer l'accès aux soins et la qualité de la prise en charge ».

Repères réglementaires pour les maladies rares....

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